Nouveaux traitements pour ITP

Purpura thrombopénique idiopathique (PTI) est une condition dans laquelle le sang ne coagule pas correctement, ce qui peut conduire à des ecchymoses et des saignements excessifs, selon la Clinique Mayo. Ce trouble survient chez les enfants et les adultes, et parfois ne nécessitent pas de traitement pour une restauration complète. Toutefois, principalement chez les adultes, certains cas deviennent chroniques et peuvent exiger des médicaments ou la chirurgie. De nouveaux traitements ont été surfaçage.

Eltrombopag


Eltrombopag est un nouveau médicament démontrant promesse dans le traitement du PTI chronique. Le médicament, approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis, est considéré comme un agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine, ce qui signifie qu'il est conçu pour stimuler la production de plaquettes sanguines. Depuis ITP est le résultat de la destruction des plaquettes et la réduction de la production de plaquettes, les chercheurs ont émis l'hypothèse que l'eltrombopag serait une mesure efficace contre la maladie.

Selon les résultats d'essais cliniques publiés par le New England Journal of Medicine en 2007, l'hypothèse était correcte. Test de 118 patients dont la numération plaquettaire de sang de moins de 30 000 par mm cubes ont reçu eltrombopag soit dans 30, 50 ou 75 mg doses chaque jour. L'objectif était de parvenir à une numération plaquettaire de 50 000 ou plus dans les 43 jours. Plus la dose, meilleurs sont les résultats. L'objectif a été atteint par 28 pour cent recevant 30 mg, de 70 pour cent recevant 50 mg et de 81 pour cent à recevoir 75 mg. Un groupe de placebo a atteint l'objectif de 11 pour cent des patients, selon l'étude.

Greffe de cellules souches


Greffes de cellules souches pour traiter les cas extrêmes de PTI peuvent être considérées comme si toutes les autres tentatives de thérapies ont échoué, et ITP est associée à des saignements de nez ou des saignements dans l'estomac ou de l'intestin, selon l'Institut de recherche Scripps.

les cellules souches du sang sont éliminés du patient, congelés et dosés avec des quantités très élevées de chimiothérapie pour éliminer les cellules qui détruisent les plaquettes. Les cellules sont ensuite décongelés et remis au patient. Ceci permet une récupération facile des effets de la chimiothérapie sur la moelle osseuse. La mortalité due à des complications associées à cette transplantation de cellules souches est inférieure à 5 pour cent.

Résultats basés sur les 14 premiers receveurs de greffe dans les instituts nationaux de la santé a montré six patients ont eu un nombre de plaquettes de plus de 100 000; ces patients ont été en mesure de cesser la médication. Deux autres ont montré des améliorations significatives et étaient soit en mesure de cesser le traitement ou de prendre une dose plus faible par la suite. Les six autres patients ont montré qu'une amélioration légère.

En raison de la nature expérimentale du traitement, de nombreuses polices d'assurance ne couvrent pas les coûts. Selon l'Institut de recherche Scripps, le coût peut être aussi élevé que $ 150,000. Dans certains cas, le traitement peut être effectué à l'Institut National de la Santé pour aucun coût pour le patient.
Si vous croyez que votre cas soit assez grave pour se qualifier pour ce traitement expérimental et votre médecin est d'accord que le traitement est une alternative judicieuse pour vous, avoir le contact de médecin des Instituts nationaux de la santé pour discuter de la possibilité de prendre part aux essais.


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