Qu'est-ce qu'un maladie orpheline?

Une maladie orpheline est une maladie rare qui touche très peu de patients et donc ne pas attirer l'attention ou de la commande beaucoup de la manière de la recherche. Le traitement peut être difficile à obtenir pour ceux qui souffrent d'une maladie orpheline. Depuis recherche dans la maladie a été négligée, l'information peut être rare aussi. Une maladie peut être abandonné, ou «orphelins», parce qu'il ya peu d'argent à faire dans la recherche d'un remède.

Critères


Les plus grands critères pour l'étiquetage d'une maladie d'une maladie orpheline implique le nombre de cas signalés. Si il ya moins de 200.000 cas d'une maladie particulière aux Etats-Unis, le potentiel de profit pour les entreprises pharmaceutiques est jugée trop faible, et le coût élevé de la recherche ne sont pas considérés rentable. Cela entraînera une maladie de tomber dans la catégorie des orphelins. Toutes les maladies orphelines ne sont pas étrangères au public. Une maladie peut être bien connue, mais encore orphelins, car il ne se produit plus fréquemment à l'extérieur du tiers monde. Quelques exemples de ce sont le paludisme, la typhoïde, la tuberculose et le choléra.

Portée


Le nombre de personnes qui souffrent de maladies orphelines dans les États non liée est surprenant. Entre 20 et 30 millions d'Américains luttent avec une condition qui est assez rare pour être considérée comme une maladie orpheline. Plus de 6.000 maladies ont été identifiés comme des maladies orphelines. Il ya plus de 2000 organisations de patients dans l'existence qui offrent un soutien aux patients cherchant de l'aide et des réponses concernant ces maladies rares.

Types


Le plus grand pourcentage de maladies orphelines sont d'origine génétique dans la nature. D'autres conditions qui pourraient être étiquetés comme des maladies orphelines sont des infections bactériennes rares ou des virus peu connus. Certaines allergies peuvent aussi être classés comme des orphelins. Des exemples de maladies orphelines sont les maladies Alexander, carence ACTH, et l'insomnie fatale familiale.

Traitement


Le traitement d'une maladie orpheline présente de sérieux défis à la fois pour le médecin et le patient. Un médecin peut voir un seul cas d'une maladie orpheline dans un an, si cela. Comme il peut être peu ou pas de programmes de traitement à grande échelle pour un particulier orphelin maladie, la thérapie et les médicaments peuvent être difficiles à trouver. Pour certaines maladies, les domaines d'expertise médicale qui sont nécessaires pour le traitement peut être très large. Il est également très peu d'intérêt pour un médecin de se spécialiser ou consacrer du temps à étudier une maladie orpheline. Tous ces facteurs limitent fortement les possibilités d'un patient.

Soutien


L'Organisation nationale pour les maladies rares travaille à obtenir des fonds pour la recherche et le traitement des maladies orphelines. L'organisation fournit également des informations aux patients sur les groupes de soutien et des options médicales concernant leur état. Aide pour les personnes non assurées ou sous-assurées qui souffrent d'une maladie orpheline est également fourni par le NORD.

Incentives


Merci à l'Orphan Drug Act aux États-Unis de 1983, il existe des incitations fiscales disponibles pour les organisations qui travaillent sur les essais cliniques pour une maladie orpheline. Cette loi permet également aux entreprises pharmaceutiques qui développent des médicaments pour les maladies orphelines de commercialiser cette drogue exclusivement pendant 7 ans. Plus de 300 médicaments orphelins et les traitements ont été mis au point dans le dernier quart de siècle.


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